“ 天价药”进医保后，阜阳开打首针
刚上市时价格 70 万元 / 支，进医保后降至 3.3 万元 / 支
“每一个小群体都不应该被放弃……”两个多月前国家医保局的“灵魂砍价”登上热搜，70万元一针的诺西那生钠注射液最终以3.3万元的价格纳入医保。
昨日，年仅6岁的脊髓性肌肉萎缩症（SMA）患儿李宝（化名），在阜阳市人民医院儿科成功进行了诺西那生钠注射液的首次鞘内注射治疗。这也是诺西那生钠注射液被纳入医保后，在我市开打的第一针。
脊髓性肌萎缩症属于罕见病
市人民医院儿一科副主任医师张雷介绍，脊髓性肌萎缩症是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，在新生儿中发病率约为1/6000-1/10000，临床表现为对称性进行性肢体和躯干肌无力肌萎缩，需要基因检测确诊。根据起病年龄等情况，SMA分为I型、II型、III型和IV型，其中I型约占45%，II型约占30-40%，如果不进行治疗，大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁，II型患者也只有约70%能够存活到25岁。诺西那生钠注射液上市之前，该病属于无药可治。
2019年2月22日，诺西那生钠注射液正式获得国家药品监督管理局批准，成为我国首个治疗脊髓性肌萎缩症的药物。该药在国内刚上市时价格高达70万元/支，属于完全自费。
罕见药品进医保，患者看到希望
昨日，记者在病房见到了注射诺西那生钠药物后的李宝，她精神状态良好，正在看动画片。
“她1岁多的时候，只能扶着东西站立，当时以为是发育不良。”李宝的妈妈说，随着时间推移，她发现孩子身体有问题，于是到合肥治疗，最终确诊为脊髓性肌萎缩症。“那一刻，我感到自己要崩溃了。”
由于治疗需要巨额费用，她只能在家给女儿做康复训练，但效果不明显。
今年1月1日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2021年）》正式实施，诺西那生钠等7种罕见病药品被正式纳入医保，其中诺西那生钠经医保谈判降到3万多元一针。从无药可用，到迎来治疗，再到享受医保……得知治疗脊髓性肌萎缩症的药物进医保的消息后，李宝一家人都特别高兴。
1月7日，李宝的妈妈来到市人民医院儿科咨询。“由于该药物较贵，确定在医院治疗后，我们跟医院领导汇报，开始采购诺西那生钠注射液。”儿一科副主任医师张雷介绍，1月26日，李宝开始住院评估病情，当晚通过冷链车诺西那生钠注射液送到了医院。
昨日11时，李宝顺利完成了首次诺西那生钠鞘内注射治疗，没有任何不良反应，成为我市第一个受惠的患者。看到女儿得到良好治疗，李宝的妈妈十分高兴：“我在女儿身上又看到了希望。”另两名患者已预约登记
“完成首次注射后，李宝需在第14天、28天、63天继续注射，第一年注射6针，此后每年打4针，需终身施打。”张雷表示，诺西那生钠医保报销比例大，达到80%。除第一年费用高些，此后每年除去医保报销，患者自费只需要2万多元，这极大地减轻了患儿家庭的就医负担，让更多患儿获得救治机会，重获希望。
记者了解到，市人民医院是全省第三家治疗脊髓性肌萎缩症的医疗机构。除了李宝，还有两名脊髓性肌萎缩症患儿已经在市人民医院儿科预约登记。
颍州晚报记者 段华梅 通讯员 尹青峰 文/摄
昨日，年仅6岁的脊髓性肌肉萎缩症（SMA）患儿李宝（化名），在阜阳市人民医院儿科成功进行了诺西那生钠注射液的首次鞘内注射治疗。这也是诺西那生钠注射液被纳入医保后，在我市开打的第一针。
脊髓性肌萎缩症属于罕见病
市人民医院儿一科副主任医师张雷介绍，脊髓性肌萎缩症是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，在新生儿中发病率约为1/6000-1/10000，临床表现为对称性进行性肢体和躯干肌无力肌萎缩，需要基因检测确诊。根据起病年龄等情况，SMA分为I型、II型、III型和IV型，其中I型约占45%，II型约占30-40%，如果不进行治疗，大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁，II型患者也只有约70%能够存活到25岁。诺西那生钠注射液上市之前，该病属于无药可治。
2019年2月22日，诺西那生钠注射液正式获得国家药品监督管理局批准，成为我国首个治疗脊髓性肌萎缩症的药物。该药在国内刚上市时价格高达70万元/支，属于完全自费。
罕见药品进医保，患者看到希望
昨日，记者在病房见到了注射诺西那生钠药物后的李宝，她精神状态良好，正在看动画片。
“她1岁多的时候，只能扶着东西站立，当时以为是发育不良。”李宝的妈妈说，随着时间推移，她发现孩子身体有问题，于是到合肥治疗，最终确诊为脊髓性肌萎缩症。“那一刻，我感到自己要崩溃了。”
由于治疗需要巨额费用，她只能在家给女儿做康复训练，但效果不明显。
今年1月1日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2021年）》正式实施，诺西那生钠等7种罕见病药品被正式纳入医保，其中诺西那生钠经医保谈判降到3万多元一针。从无药可用，到迎来治疗，再到享受医保……得知治疗脊髓性肌萎缩症的药物进医保的消息后，李宝一家人都特别高兴。
1月7日，李宝的妈妈来到市人民医院儿科咨询。“由于该药物较贵，确定在医院治疗后，我们跟医院领导汇报，开始采购诺西那生钠注射液。”儿一科副主任医师张雷介绍，1月26日，李宝开始住院评估病情，当晚通过冷链车诺西那生钠注射液送到了医院。
昨日11时，李宝顺利完成了首次诺西那生钠鞘内注射治疗，没有任何不良反应，成为我市第一个受惠的患者。看到女儿得到良好治疗，李宝的妈妈十分高兴：“我在女儿身上又看到了希望。”另两名患者已预约登记
“完成首次注射后，李宝需在第14天、28天、63天继续注射，第一年注射6针，此后每年打4针，需终身施打。”张雷表示，诺西那生钠医保报销比例大，达到80%。除第一年费用高些，此后每年除去医保报销，患者自费只需要2万多元，这极大地减轻了患儿家庭的就医负担，让更多患儿获得救治机会，重获希望。
记者了解到，市人民医院是全省第三家治疗脊髓性肌萎缩症的医疗机构。除了李宝，还有两名脊髓性肌萎缩症患儿已经在市人民医院儿科预约登记。
颍州晚报记者 段华梅 通讯员 尹青峰 文/摄
